Roditelji djece leptira traže hitno odobrenje terapije: "Svaki izgubljeni dan nosi velike posljedice"

Peticijom i glazbenom kampanjom "Koje su stvari bitne" roditelji djece oboljele od bulozne epidermolize žele potaknuti HZZO da ubrza postupak odobravanja lijeka Vyjuvek. Terapija je odobrena u Europskoj uniji, ali u Hrvatskoj još nije dostupna, upozorava Mirna Morić, majka dječaka koji boluje od ove rijetke bolesti.

Roditelji djece oboljele od bulozne epidermolize, rijetke bolesti zbog koje je koža iznimno krhka i osjetljiva na ozljede, traže da se u Hrvatskoj što prije omogući pristup genskoj terapiji Vyjuvek. 

U sklopu kampanje "Koje su stvari bitne" pokrenuli su peticiju i okupili brojne glazbenike i druge javne osobe kako bi upozorili na važnost pravodobnog liječenja.

O svakodnevnim izazovima života s ovom bolešću i dugotrajnom čekanju na dostupnost terapije u emisiji Perspektiva govorila je Mirna Morić, majka dječaka oboljelog od bulozne epidermolize.

Svakodnevica obilježena ranama i boli

Bulozna epidermoliza bolest je zbog koje i najmanje trenje ili jači dodir mogu izazvati rane na koži, a one se mogu pojavljivati i spontano. 

Osim vidljivih promjena na koži, oboljeli se suočavaju i s problemima sluznice, probave i pokretljivosti.

Bolest utječe na svakodnevicu cijele obitelji, a roditelji moraju posebno paziti na svaki pokret djeteta kako bi spriječili nastanak novih rana. Istodobno, djeca žele živjeti kao i njihovi vršnjaci, igrati se, trčati i sudjelovati u svakodnevnim aktivnostima.

Kako odrastaju, postaju svjesnija mogućih posljedica svojih pokreta, zbog čega se ponekad počinju povlačiti iz aktivnosti koje su im važne. Upravo zato, ističe Morić, važno je pronaći načine da im se omogući što kvalitetniji i ispunjeniji život.

Terapija odobrena u Europi, ali još nedostupna u Hrvatskoj

Vyjuvek je genska terapija koja se primjenjuje izravno na rane. Djeluje tako da stanicama kože omogućuje stvaranje kolagena tipa VII, čime se potiče zacjeljivanje rana. Prema riječima Morić, terapija može značajno pridonijeti poboljšanju kvalitete života oboljelih, iako ne predstavlja potpuno izlječenje bolesti.

Lijek je u Sjedinjenim Američkim Državama odobren 2023. godine, dok ga je Europska agencija za lijekove odobrila u travnju 2025. godine. Međutim, unatoč europskom odobrenju, terapija još nije dostupna pacijentima u Hrvatskoj.

Zahtjev za njezinu dostupnost predan je Hrvatskom zavodu za zdravstveno osiguranje, a roditelji sada čekaju odluku.

- Tri i pol godine je definitivno predugo razdoblje da čekamo. Bulozna epidermoliza je progresivna bolest i svaki dan donosi nove izazove. Iz naizgled banalnih stvari mogu nastati velike komplikacije, poput upala i sepse, upozorila je Morić.

Dodala je kako svako odgađanje može imati ozbiljne posljedice jer se rane s vremenom mogu pretvoriti u kronične rane. Roditelji zato traže da se postupak ubrza i da se terapija što prije omogući djeci kojoj je potrebna.

Peticiju potpisalo više od 21 tisuće ljudi

Kako bi povećali pritisak na nadležne institucije, roditelji su pokrenuli kampanju „Koje su stvari bitne”, koju prati pjesma i videospot. U akciju su se uključili brojni hrvatski glazbenici, među kojima su Davor Gobac, Gina Damjanović, Eni Jurišić, Ivan Dečak, Jakov Jozinović, Marko Tolja, Damir Kedžo, Vinko Cvek, Mia Dimšić i Neno Belan, kao i druge javne osobe.

Središnji dio kampanje je peticija kojom se traži dostupnost terapije za djecu oboljelu od bulozne epidermolize. U trenutku gostovanja u emisiji, Morić je navela da je peticiju potpisalo više od 12 tisuća ljudi, dok je više od četiri tisuće potpisa još čekalo potvrdu, no već par sati kasnije brojka se penje i na 21 tisuću. 

Građane je zato pozvala da, ako su već potpisali peticiju, provjere svoju elektroničku poštu, uključujući neželjenu poštu, jer je za valjanost potpisa potrebno potvrditi ga putem povratne poruke.

Peticija se može pronaći internetskom pretragom pojmova "peticija za djecu leptire" ili klikom OVDJE. 

Poslušajte cijelu Perspektivu: